Protéines thérapeutiques et génie génétique : De l’extraction biologique aux biotechnologies de pointe
11 Mai 2021
Dr. GBEKLEY E. Holaly, Biologiste Médical, Expert en Biotechnologie et Génomique
Le développement des protéines thérapeutiques a connu une évolution remarquable, allant des substances extraites de sources biologiques naturelles à la production ciblée via les outils du génie génétique et de la biotechnologie. Trois grandes catégories de protéines utilisées en médecine illustrent cette transition : les protéines non recombinantes, les protéines recombinantes déjà commercialisées et celles en cours d’expérimentation clinique.
Les protéines non recombinantes sont d’origine humaine ou animale. Leur extraction se fait à partir de tissus biologiques comme le plasma, l’urine, l’hypophyse ou encore le placenta. Elles ont permis de traiter des pathologies graves telles que le diabète (insuline porcine et bovine), le nanisme (hormone de croissance humaine issue d’hypophyse de cadavre), ou encore l’hémophilie A et B (facteurs VIII et IX dérivés du plasma humain). Cependant, ces protéines présentent des limites : risques de contamination, approvisionnement limité, variabilité biologique, et coût élevé de production.
Pour pallier ces limites, le génie génétique a permis la synthèse de protéines recombinantes, issues de l’insertion de gènes humains dans des cellules hôtes (bactéries, levures ou cellules de mammifères) capables de produire à grande échelle les protéines thérapeutiques souhaitées. Ce fut le cas, dès 1982, de l’insuline humaine recombinante, suivie de l’hormone de croissance humaine (1985) et de plusieurs interférons (α, β, γ) utilisés dans le traitement des cancers, du SIDA, et d’autres pathologies virales ou auto-immunes. Ces protéines recombinantes présentent des avantages décisifs : homogénéité, sécurité virologique, et capacité de production industrielle.
Aujourd’hui, une troisième vague est en cours avec les protéines recombinantes en expérimentation clinique. Issues d’avancées biotechnologiques plus complexes, elles incluent des facteurs de croissance (G-CSF, GM-CSF), des interleukines (IL-1β, IL-2, IL-3…), des facteurs de nécrose tumorale (TNFα), ou encore des protéines issues de virus modifiés (protéines de surface du HIV). Leur développement vise à moduler finement les réponses immunitaires, stimuler la régénération cellulaire ou encore produire des vaccins recombinants contre le paludisme, le choléra ou le VIH. La plupart de ces molécules sont en phase I à III d’essais cliniques, preuve du dynamisme du secteur et des espoirs thérapeutiques qu’il suscite.
La convergence entre biologie moléculaire, microbiologie, immunologie et génétique a fait de la protéine recombinante un levier incontournable dans la médecine contemporaine. À travers elle, la médecine de précision devient plus qu’un concept : une réalité tangible capable de transformer le traitement des pathologies lourdes, rares ou résistantes aux approches classiques.
intéressant
Bonne lecture